未來干細胞有望以治療具體疾病的形式來造福人類，而不只是廣譜上的幫助人類抗衰老，更不是包治百病。干細胞有望成為一種治療疾病的強大新技術(shù)，以下是目前干細胞治療領(lǐng)域最流行的10種適應癥。

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在經(jīng)歷了諸如創(chuàng)傷、中風或帕金森氏癥等退行性疾病之后，成熟的大腦在自我修復方面表現(xiàn)得很差。具有無限適應性的干細胞為更好的神經(jīng)修復提供了希望。然而，大腦精確調(diào)整的復雜性阻礙了臨床治療的發(fā)展。

在一項旨在克服這些障礙的新研究中，來自威斯康星大學麥迪遜分校、中國科學院腦科學與智能技術(shù)創(chuàng)新與卓越中心、中國科學院大學、上海腦科學與類腦研究中心、新加坡杜克國立大學醫(yī)學院的研究人員在帕金森氏病干細胞治療的小鼠模型上展示了一種驗證方法。

他們發(fā)現(xiàn)，人類胚胎干細胞（ESC）產(chǎn)生的神經(jīng)元能夠很好地整合到大腦的右側(cè)區(qū)域，與內(nèi)源性神經(jīng)元建立聯(lián)系，并在這些小鼠中恢復運動功能。研究結(jié)果發(fā)表在CellStemCell雜志上。

通過仔細追蹤移植干細胞的命運，作者發(fā)現(xiàn)這些細胞的身份——在帕金森病中，多巴胺能神經(jīng)元（多巴胺產(chǎn)生神經(jīng)元，也稱為多巴胺能神經(jīng)元）——決定了它們產(chǎn)生的聯(lián)系和功能。隨著越來越多的方法利用干細胞產(chǎn)生幾十個獨特的神經(jīng)元，這項研究表明，神經(jīng)干細胞治療是一個現(xiàn)實的目標。但是運用到人類身上，還需要開展更多的研究。

卵巢早衰被認為是導致不孕的“不治之癥”，是指女性40歲之前由于多種病因出現(xiàn)卵巢功能衰竭。根據(jù)衛(wèi)生部門的統(tǒng)計，這種婦科疾病的發(fā)病率逐年攀升。當前尚無法從根本上修復受損卵巢功能，無法恢復生育功能，但干細胞技術(shù)的發(fā)展，成功地讓一些卵巢早衰女性實現(xiàn)了生育夢。

科學研究發(fā)現(xiàn)，干細胞可能通過分化卵母細胞或通過旁分泌抑制卵泡凋亡來修復受損卵巢。2017年，我國研究人員在美國《分子治療》雜志上報告稱，動物試驗顯示，干細胞療法有望安全地治療卵巢早衰。最近人類臨床試驗的成功案例再次證實，干細胞治療卵巢早衰具有十分廣闊的前景。

2018年1月，南京鼓樓醫(yī)院迎來了我國干細胞治療卵巢早衰臨床研究的首個健康寶寶，這也是全球首例干細胞復合膠原支架治療卵巢早衰臨床研究誕生的健康寶寶。

而且，干細胞調(diào)理可刺激體內(nèi)荷爾蒙分泌雌性激素，提高體內(nèi)的雌性激素水平，讓女性更年期出現(xiàn)的失眠、多夢、脾氣暴躁等癥狀得到改善，并推遲更年期的到來。

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骨關(guān)節(jié)炎是一種影響關(guān)節(jié)的退行性疾病。隨著時間的推移，保護關(guān)節(jié)、防止骨頭相互摩擦的軟骨會斷裂。軟骨無法進行自我更新，人出生時體內(nèi)只有這么多細胞，這意味著當這些細胞死亡之后，沒有新的細胞取代它們。因此，關(guān)節(jié)和骨骼會退化。

這就是干細胞介入的地方，它可以轉(zhuǎn)化成許多不同類型的特殊細胞，所以有能力變成軟骨細胞，更新曾經(jīng)不可更新的軟骨。并且干細胞可分泌多種生物活性分子，具有調(diào)節(jié)免疫和抗炎作用。這些特點可減輕和緩解骨關(guān)節(jié)炎的臨床癥狀，從根本上改善了關(guān)節(jié)炎患者的軟骨缺陷，提升療效的同時也降低了患者治療過程中的痛苦和副作用。

2019年4月，《干細胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學》刊發(fā)了一篇題為《骨髓間充質(zhì)干細胞治療骨關(guān)節(jié)炎，患者的疼痛和癥狀得到整體改善，并減少滑膜炎癥》文章。12名年齡在45歲至65歲的中度至重度膝骨關(guān)節(jié)炎患者接受骨髓間充質(zhì)干細胞治療?；颊弑环譃?組，每組接受不同劑量的間充質(zhì)干細胞注射。在12個月結(jié)束時，所有患者的疼痛程度和生活質(zhì)量都有了顯著改善。而且在所有的測試劑量下，骨髓間充質(zhì)干細胞注射都是安全的，劑量越高，結(jié)果越有效。

2017年12月，70歲的有著近10年的骨關(guān)節(jié)炎病史，平時關(guān)節(jié)腫痛、僵硬的劉大爺，在接受徐醫(yī)附院風濕免疫科醫(yī)生的膝關(guān)節(jié)髕上囊注射間充質(zhì)干細胞治療后，劉大爺自覺疼痛感明顯消失，腿部活動功能明顯好轉(zhuǎn)，且睡眠質(zhì)量及精神狀態(tài)均有顯著改善。目前，徐醫(yī)附院風濕免疫科已經(jīng)做了12例患者?！杜沓峭韴蟆芬浴堕g充質(zhì)干細胞移植技術(shù)開創(chuàng)生命奇跡》為題報道了本案例。

利用干細胞來恢復脊髓損傷所失去的功能一直是科學家和醫(yī)生的雄心。美國每年有近18000人遭受脊髓損傷，另有294000人患有某種程度的永久性癱瘓或身體功能障礙，如膀胱控制或呼吸困難。

在一項新的研究中，加州大學圣地亞哥醫(yī)學院的研究人員報告說，他們已經(jīng)成功地將高度特化的神經(jīng)干細胞移植物直接植入小鼠的脊髓損傷部位，然后記錄這些移植物如何生長和填充損傷部位，并將其與現(xiàn)有的神經(jīng)網(wǎng)絡整合這些老鼠。研究結(jié)果最近發(fā)表在CellStemCell期刊。

研究人員說：“在研究之前，實驗室開發(fā)的神經(jīng)干細胞移植物有點像黑盒子。盡管先前的研究表明，神經(jīng)干細胞移植后脊髓損傷動物模型的功能得到了改善，但科學家們并不知道發(fā)生了什么。受損的宿主軸突廣泛生長，移植的神經(jīng)元將大量軸突伸入脊髓。然而，我們不知道移植物本身發(fā)生了什么樣的活動。我們不知道宿主軸突和移植物軸突是否真的是功能性連接，或者它們看起來可能是這樣?！?/span>

在一項新的研究中，通過對治療2型糖尿病的常用藥物二甲雙胍（metformin）的跨物種研究，多倫多兒童醫(yī)院和加拿大多倫多大學的研究人員發(fā)現(xiàn)，有朝一日，人們可能能夠利用大腦中的內(nèi)源性干細胞修復腦損傷。研究結(jié)果發(fā)表在NatureMedicine期刊上。研究人員說，以前沒有人發(fā)現(xiàn)你可以服用一種已知作用于內(nèi)源性干細胞的藥物，這種藥物可以誘導大腦生長和積極恢復。

Mabbott說，二甲雙胍可能導致改變?nèi)绾沃委焹和X損傷，我們真的在從‘讓我們幫助孩子控制和補償他們的大腦損傷’轉(zhuǎn)變?yōu)椤覀兝么竽X自身的修復能力，以積極的方式對待大腦損傷本身?！?。本研究表明二甲雙胍對嚙齒類動物的神經(jīng)發(fā)生（即腦神經(jīng)元的生長過程）和認知具有正的性別依賴效應。同時也證實二甲雙胍在人體內(nèi)是安全的，可以繼續(xù)進入人體的Ⅲ期臨床試驗。這項研究的人類參與者是接受過腦輻射的兒童腦瘤幸存者。

自身免疫損傷引起的胰島素分泌β細胞的丟失可導致1型糖尿病。胰島細胞移植可能是糖尿病的一種潛在治療方法，但供體胰腺非常稀缺。

近日，德國環(huán)境健康研究中心等機構(gòu)的科學家在國際期刊NatureBiotechnology上發(fā)表研究報告稱，研發(fā)出一種改良的多能干細胞分化技術(shù)，可在體外產(chǎn)生葡萄糖反應良好、胰島素分泌良好的細胞。這是邁向細胞替代療法的重要一步。

人多能干細胞（人胚胎干細胞和誘導多能干細胞）可以分化成任何具有自我更新能力的細胞類型。因此，多能干細胞是產(chǎn)生用于細胞替代治療的特殊細胞類型的最佳來源。

例如用于糖尿病患者治療的β細胞的產(chǎn)生，然而由于存在許多分化步驟，β細胞在體外的分化過程相對復雜，需要近20種信號蛋白和小分子來調(diào)節(jié)細胞的生長和分化，并且可以持續(xù)更長的時間不到四周。

在這個多步驟的過程中，并不是所有的細胞都能分化成靶細胞，這將采用錯誤的分化途徑，導致產(chǎn)生高度異質(zhì)性的β細胞群，而β細胞群并不具備完整的細胞功能。因此，研究人員希望通過研究提高干細胞衍生β細胞的質(zhì)量。

瑞典隆德大學的研究員尼爾斯·比亞恩·伍茲（Niels Bjarne woods）已經(jīng)開發(fā)出肺特異性間充質(zhì)干細胞，用于治療肺部炎癥和纖維化。這項研究現(xiàn)在可能是治療與cowid-19相關(guān)的嚴重呼吸問題所需的突破。

如果向瑞典藥物管理局提出的申請獲得批準，可能很快就會進行一項臨床研究。它不是covid-19疫苗，它是一種治療已經(jīng)患病的人的方法。如果我們有機會迅速進行臨床試驗，我們可以在疫苗出現(xiàn)之前為患者提供治療。

研究人員表示，到目前為止，我們的研究表明，肺特異性干細胞能顯著減少炎癥，顯著減少肺組織損傷。由于這些臨床前的結(jié)果，我們相信用這些細胞治療可以挽救生命，降低危重病患者cowid-19肺損傷的嚴重程度。這項研究尚未發(fā)表，但2017年發(fā)表的一項探索羊水間充質(zhì)干細胞使用的研究奠定了基礎(chǔ)。

最近，在國際期刊npjRegenerativeMedicine上發(fā)表的一份研究報告中，梅奧診所的科學家發(fā)現(xiàn)了心臟病發(fā)作后干細胞激活的心臟愈合機制。研究人員發(fā)現(xiàn)，干細胞可以使心肌組織恢復到心臟病發(fā)作前的狀態(tài)，這可能有助于以后研究人員闡明這些干細胞的作用機制，提供新的線索和思路。

研究人員表示，從成人骨髓干細胞中提取的人類心肌細胞（cardiopoieticcells）可以通過聚焦受損的蛋白質(zhì)來逆轉(zhuǎn)心臟病發(fā)作引起的復雜變化。

AndreTerzic博士說，心臟病引起的變化范圍太大，心臟無法進一步修復或預防心臟病發(fā)作造成的損害。但值得注意的是，心臟干細胞治療可部分或完全逆轉(zhuǎn)2/3疾病引起的改變，例如85%的細胞功能類別受疾病影響，將對治療產(chǎn)生積極影響。這項研究可能有助于理解干細胞如何恢復心臟健康，這可能為干細胞在各種情況下得到更廣泛的應用提供一個框架。

近日，杜塞爾多夫大學等機構(gòu)的科學家在國際期刊ScientificReports上發(fā)表研究報告，開發(fā)出一種新方法，可以反復分離和鑒定不同年齡、性別和種族捐贈者的腎干細胞和尿源性腎祖細胞（udrpcs）。腎臟發(fā)揮著多種關(guān)鍵功能，如維持體液平衡，過濾食物、藥物和有毒物質(zhì)的廢物，調(diào)節(jié)血壓。

目前，世界范圍內(nèi)腎臟相關(guān)疾病的患病率呈上升趨勢。腎毒性藥物引起的急性腎損傷（AKI）約占19%-26%。急性腎損傷最終會發(fā)展成慢性腎病（CKD），增加死亡風險。糖尿病、全身性高血壓和腎小球疾病是CKD的主要病因。

▲圖片來源：ASN

CKD是一種全球健康和經(jīng)濟負擔，同時其還是誘發(fā)心血管疾病獨立的風險因素，由于缺乏合適的器官捐贈者，基于干細胞的療法就被認為是一種用于治療腎臟相關(guān)疾病的可替代方法。

到目前為止，研究人員已經(jīng)利用骨髓、臍血和羊水建立了多種成人干細胞來源。雖然這些來源具有多種具有再生潛能的干細胞，但其使用價值非常有限。臍帶血和羊水只能在出生前后采集，而骨髓則需要有創(chuàng)性的步驟，這往往與患者的風險和疼痛有關(guān)，比如腎衰竭臟的活組織檢查是用來研究人類腎細胞。

紅斑狼瘡是一種典型的自身免疫性結(jié)締組織病，多見于15～40歲女性。而系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是紅斑狼瘡中最常見，也是最嚴重的一種亞型，男女患病比例為1:7～9。亞洲的患病率和發(fā)病率比歐洲人群高出2至3倍。臨床上除皮膚表現(xiàn)外，還有器官受累，臨床上出現(xiàn)腎損傷表現(xiàn)者占45%-85%。

有研究表明，系統(tǒng)性紅斑狼瘡主要發(fā)病機制與T、B淋巴細胞異?；罨嘘P(guān)。同時，近年來的研究中表明，間充質(zhì)干細胞（mesenchymal stem cell，MSC）對于T細胞、B細胞、NK細胞及DC細胞均有免疫調(diào)節(jié)的作用，通過細胞間的相互作用及產(chǎn)生細胞因子抑制各種淋巴細胞的增殖及其免疫反應，從而發(fā)揮免疫重建的功能。

從中文期刊數(shù)據(jù)庫和中華期刊數(shù)據(jù)庫中查找干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的資料，發(fā)現(xiàn)共計171例接受干細胞移植治療。總體自體外周血造血干細胞移植治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者，1年內(nèi)有效率93.3%，復發(fā)率2.2%，有4.4%移植相關(guān)死亡，1年后復發(fā)率7.3%。自體骨髓干細胞移植和異體骨髓間充質(zhì)干細胞移植治療患者的近期臨床效果好，隨訪1年無復發(fā)，無移植相關(guān)死亡。

截至2022年12月31日，國內(nèi)共有57款干細胞藥物臨床試驗申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審批中心（CDE）受理，其中43款獲得臨床試驗默示許可，已經(jīng)進入或即將進入臨床試驗階段。

這些干細胞藥品涉及的適應癥包括慢性牙周炎、移植物抗宿主病、膝骨關(guān)節(jié)炎、糖尿病足潰瘍、潰瘍性結(jié)腸炎、急性和慢性移植物抗宿主病、早中期特發(fā)性肺纖維化、缺血性腦卒中、類風濕關(guān)節(jié)炎、半月板損傷、慢加急性(亞急性)肝衰竭、急性呼吸窘迫綜合征、特發(fā)性肺纖維化、慢性阻塞性肺病、中重度慢性斑塊型銀屑病、復雜肛周瘺、間質(zhì)性肺病、重度狼瘡性腎炎、輸血依賴型β地中海貧血、強直性脊柱炎、Ⅱ度燒傷、活動性狼瘡腎炎、低射血分數(shù)冠心病、失代償期乙肝病毒肝硬化等。

干細胞科技作為一種新興生物技術(shù)，正在引領(lǐng)一場新的顛覆性醫(yī)學技術(shù)革命。目前全球已登記的干細胞相關(guān)臨床試驗已超過7000余項，當中近3000項已完成臨床試驗研究。